A bióloga Tatiana Sampaio, pesquisadora da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) e responsável pelos estudos com a polilaminina para tratamento de lesões medulares, defendeu os dados preliminares de sua pesquisa durante entrevista ao programa Roda Viva, na segunda-feira, 23. Na ocasião, ela também levantou a possibilidade de conduzir etapas futuras do estudo sem a adoção de um grupo controle — estratégia considerada incomum e não recomendada pela maior parte da comunidade científica.
Nos últimos dias, entidades médicas e científicas passaram a pedir cautela diante da ausência de evidências robustas e do aumento de pacientes que recorrem à Justiça para tentar obter o medicamento por meio de uso compassivo. Até o momento, há 57 solicitações judiciais e 28 pacientes já receberam a substância.
Instituições como a Sociedade Brasileira para o Progresso da Ciência (SBPC) e a Sociedade Brasileira de Neurocirurgia destacaram que o estudo ainda está em fase experimental e alertaram que a divulgação dos resultados pode gerar expectativas desproporcionais. As entidades defendem que qualquer nova molécula cumpra todas as etapas previstas nos ensaios clínicos e seja oferecida apenas dentro de protocolos formais de pesquisa.
Uma das principais críticas ao estudo é justamente a ausência de grupo controle — conjunto de participantes que serve de parâmetro para comparação com aqueles que recebem o tratamento em teste. Em pesquisas clínicas, esse grupo pode receber o tratamento padrão disponível, placebo (quando eticamente permitido) ou apenas acompanhamento clínico, dependendo do desenho do estudo.
Sem essa referência, especialistas apontam que se torna mais difícil determinar se eventuais melhoras foram de fato provocadas pela nova substância, por intervenções associadas — como cirurgias e fisioterapia — ou pela própria evolução natural do quadro. No caso das lesões medulares, estudos indicam possibilidade de melhora espontânea em 10% a 30% dos pacientes, o que, segundo críticos, impede atribuir com segurança os resultados observados exclusivamente à polilaminina.
O grupo controle é considerado fundamental para estabelecer relação de causalidade e comprovar a eficácia de uma nova terapia. Em geral, a fase 3 de ensaios clínicos é realizada com grupo controle para testar a efetividade do tratamento em maior escala. A polilaminina ainda não concluiu sequer a fase 1 dos estudos clínicos, mas Tatiana admitiu que o desenho das próximas etapas poderá ser definido conforme os resultados obtidos nas fases iniciais.
Segundo a pesquisadora, o formato do estudo “vai depender da realidade”. Ela afirmou que, caso os efeitos sejam muito consistentes, poderá haver dificuldade ética para manter um braço da pesquisa sem acesso à substância experimental.
Questionada se conhece outro medicamento inovador testado sem grupo controle, Tatiana disse não ter conhecimento de caso semelhante, mas afirmou que fará “o que achar eticamente correto” e que não vê problema em adotar estratégias “novidadeiras”. Ela também sugeriu que os próprios participantes poderiam resistir à formação de um grupo controle. “Vai ser a revolta da polilaminina”, declarou.
Durante o programa, a cientista destacou que, entre os oito pacientes tratados, seis apresentaram algum grau de melhora motora — o equivalente a 75%, percentual superior à média de melhora espontânea estimada em cerca de 10%. Apenas um paciente, contudo, voltou a andar; os demais tiveram avanços sensitivos ou motores, sem recuperação funcional expressiva.
Neurocirurgiões observaram ainda que nem todos os pacientes que chegam sem movimentos após um trauma apresentam lesão medular completa. Em alguns casos, há quadro de choque medular — condição caracterizada por perda temporária de movimentos em decorrência do trauma — com possibilidade de recuperação parcial após a fase aguda.
Embora classifique a molécula como “muito promissora”, Tatiana reforçou que a pesquisa está em andamento e requer prudência. Ela reconheceu que a repercussão do estudo — intensificada após coletiva de imprensa realizada pelo laboratório Cristália, em setembro do ano passado — acabou avançando em ritmo superior ao habitual na ciência e afirmou que o volume de pedidos de uso compassivo tem dificultado a condução regular da pesquisa.